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海外先行、日本は量産課題

体内に遺伝子を入れて病気を治す遺伝子治療の脳や脊髄を対象にした臨床試験(治験)計画が相次ぐ。
自治医科大学を中心に遺伝子の異常による難病のほか、ALS(※筋萎縮性側索硬化症)やアルツハイマー病の計画が2020年から順次始まる。

※筋萎縮性側索硬化症…手足・のど・舌の筋肉や呼吸に必要な筋肉がだんだんやせて力がなくなっていく病気です。 しかし筋肉そのものの病気ではなく、筋肉を動かしかつ運動をつかさどる神経(運動ニューロン)だけが障害をうけます。

脳などは創薬が難しいが、加えた遺伝子が働き続けることで、遺伝病でも長く効果が期待できると注目を集めている。



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遺伝子治療
遺伝子を体内に入れる病気の治療法。無害化したウィルスなどに遺伝子を載せて細胞まで運び、患部で働かせる。遺伝子の異常が原因となる先天性疾患の治療などに役立つと期待を集めている。

遺伝子を入れた細胞を体内に投与する遺伝子治療薬である、白血病向けの新薬「キムリア(薬価・3349万円)」になど2件が3月、国内で初めて承認された。

製造が複雑でアメリカで5月に承認された脳に投与する新薬「ゾルゲンスマ(1回の投与が2億円を超す)」等、社会保障費の増大の懸念材料となっている。

脳には異物の侵入を防ぐ「関門」があり、創薬が難しい。遺伝子治療に使う特殊なウイルスはそこを通り抜けられる。脳の細胞に遺伝子を入れ、病気を抑える動きが長期間続く可能性がある。遺伝子の異常による難病などの画期的な治療法になると期待されている。
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