海外先行、日本は量産課題

体内に遺伝子を入れて病気を治す遺伝子治療の脳や脊髄を対象にした臨床試験(治験)計画が相次ぐ。
自治医科大学を中心に遺伝子の異常による難病のほか、ALS(※筋萎縮性側索硬化症)やアルツハイマー病の計画が2020年から順次始まる。

※筋萎縮性側索硬化症…手足・のど・舌の筋肉や呼吸に必要な筋肉がだんだんやせて力がなくなっていく病気です。 しかし筋肉そのものの病気ではなく、筋肉を動かしかつ運動をつかさどる神経(運動ニューロン)だけが障害をうけます。

脳などは創薬が難しいが、加えた遺伝子が働き続けることで、遺伝病でも長く効果が期待できると注目を集めている。



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遺伝子治療
遺伝子を体内に入れる病気の治療法。無害化したウィルスなどに遺伝子を載せて細胞まで運び、患部で働かせる。遺伝子の異常が原因となる先天性疾患の治療などに役立つと期待を集めている。

遺伝子を入れた細胞を体内に投与する遺伝子治療薬である、白血病向けの新薬「キムリア(薬価・3349万円)」になど2件が3月、国内で初めて承認された。

製造が複雑でアメリカで5月に承認された脳に投与する新薬「ゾルゲンスマ(1回の投与が2億円を超す)」等、社会保障費の増大の懸念材料となっている。

脳には異物の侵入を防ぐ「関門」があり、創薬が難しい。遺伝子治療に使う特殊なウイルスはそこを通り抜けられる。脳の細胞に遺伝子を入れ、病気を抑える動きが長期間続く可能性がある。遺伝子の異常による難病などの画期的な治療法になると期待されている。
自治医大の技術の強みは遺伝子の運び役となる独自のウイルスだ。細胞内でウイルスが分散されにくくなるように構造を工夫して遺伝子が入りやすくした。
安定した品質で量産する技術もある。「細胞に遺伝子が入る効果が高い」(岡沢教授)

このウィルスの安全性や効果が実証されれば、運ばせる遺伝子を変えるだけで様々な病気の治療に応用できる。自治医大
には多くの研究者が集まり、複数の研究が進む。

これまでに、生後寝たきりになる子供の難病「※AADC欠損症」やパーキンソン病で臨床研究を実施しており、一定の安全性などの裏付けがある。AADCは国内患者は6人といわれ、臨床研究では全員に投与した。

※AADC欠損症…AADC(芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素)は、重要な神経伝達物質であるドパミンやカテコラミン、セロトニンの合成に必須の酵素です。ドパミンは、おもに脳内の線条体というところで運動機能を調節します。カテコラミンは自律神経の働きの調整、セロトニンは睡眠・食欲・体温などの体のリズムや感情などの調節に関わっています。
AADC欠損症は、生まれつきAADC遺伝子の変異があり、AADCが働かなくなる常染色体劣性遺伝性疾患です。

自治医大では小坂仁教授らが知的障害やてんかんが起きる難病「グルコーストランスポーター1欠損症」の臨床応用を目指す。ほかにも東京医科大学とはALS、理化学研究所とはアルツハイマー病の計画が進む。

新薬候補物質の製造や治験は、自治医大発ベンチャーの遺伝子治療研究所(川崎市、浅井克仁社長)が担う。まずは20年のALSやパーキンソン病の治験開始を目指す。

日本経済新聞社(中島沙由香氏)より抜粋

  • 1970.01.01 Thursday
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  • 13:07
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